Romiplostim v léčbě chronické imunitní trombocytopenie

06/2017

MUDr. Eva Konířová, prof. MUDr. Marek Trněný, CSc.

I. interní klinika - klinika hematologie 1. LF UK a VFN, Praha

SOUHRN

Imunitní trombocytopenie je získané imunitně podmíněné onemocnění, u kterého zvýšená destrukce a narušená produkce trombocytů vede k trombocytopenii různé tíže s rizikem či přítomností krvácivých komplikací. Terapeutické možnosti pro pacienty s imunitní trombocytopenií jsou cílené buď na inhibici destrukce trombocytů (imunosuprese, splenektomie), nebo na zvýšení produkce trombocytů v kostní dřeni (agonisté trombopoetinového receptoru). Romiplostim patří mezi agonisty trombopoetinového receptoru 2. generace. Tyto látky zvyšují produkci trombocytů napodobením působení endogenního trombopoetinu. Data z klinických studií fáze I-III prokázala vysokou účinnost romiplostimu ve zvýšení počtu trombocytů při příznivém bezpečnostním profilu. Předpokládalo se, že terapie romiplostimem není schopna navodit trvalé vyléčení, ale v poslední době přibývá dat o navození setrvalé remise přetrvávající u části pacientů po ukončení terapie.

KLÍČOVÁ SLOVA

imunitní trombocytopenie, trombopoetin, agonista trombopoetinového receptoru, romiplostim, megakaryocyt

SUMMARY

Immune thrombocytopenia is an acquired immunologically determined disease in which increased destruction and impaired production of thrombocytes result to various grade of thrombocytopenia with or without bleeding symptoms. There are two main therapeutic approaches for patients with immune thrombocytopenia - inhibition of destruction of thrombocytes (immunosuppression, splenectomy) and increase of production of thrombocytes in bone marrow (thrombopoietin agonists). Romiplostim belongs to second generation of thrombopoietin agonists. These agents increase platelet production by simulating activity of endogenous thrombopoietin. Data from trials phase I-III proved high efficiency of romiplostim in increasing platelet count and favourable toxicity profile. Romiplostim wasn't considered to be a curative treatment, but there is increasing evidence showing that certain patients may achieve sustained remission after discontinuation of treatment.

KEY WORDS

immune thrombocytopenia, thrombopoietin, thrombopoietin receptor agonist, romiplostim, megakaryocyte